研究发现,基因治疗对先天性失聪者恢复听力的可能性更强

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俄勒冈州立大学(Oregon State University)的一项医学研究取得了一项关键发现,即使用基因疗法使天生失聪的人能够听到声音。

这项工作的重点是负责耳铁蛋白(一种内耳中的蛋白质)的大型基因。根据医学知识,耳铁蛋白突变与严重的先天性听力损失有关。有先天性听力损失的人什么都听不到。

“事实上,很长一段时间以来,耳铁蛋白似乎只有蛋白质的一个特征。”与此同时,许多基因发现了不同的用途,但是,耳铁蛋白似乎只有一个目的——在内耳的感觉毛细胞中编码声音。而且,即使是耳铁蛋白的微小突变也会导致个体严重耳聋。

在它的正常形式,耳铁蛋白是太大的包装分子治疗和交付的位置。这促使研究人员转而寻找一个删节版。

为此开展的一项研究表明,截短的版本需要包括一个跨膜结构域,这是基因的一部分。其中一个意想不到的原因是这种感觉细胞成熟缓慢,没有跨膜域。

这让研究人员感到惊讶,因为耳铁蛋白被认为是帮助编码声音的,但从未被认为参与感觉细胞的发育。

该研究结果发表在《细胞分子生物学》杂志上。

早些时候,人们对耳铁蛋白分子进行了大量研究,并在2017年发现了一种可以编码声音的基因的截断形式。

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