研究发现,基因疗法可以使先天性失聪者恢复更强的听力

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俄勒冈州立大学(Oregon State University)的一项医学研究取得了一项关键发现,即利用基因疗法使天生失聪的人能够听到声音。

这项研究的重点是负责耳铁蛋白(内耳中的一种蛋白质)的一个大基因。根据医学知识,耳铁蛋白的突变与严重的先天性听力损失有关。患有先天性听力损失的人是听不到任何东西的。

“事实上,很长一段时间以来,耳铁蛋白似乎只有蛋白质的一个特征。”与此同时,许多基因发现了各种各样的用途,但耳铁素似乎只有一个目的:在内耳的感觉毛细胞中编码声音。而且,即使耳铁蛋白的微小突变也会导致个体严重耳聋。

在正常情况下,耳铁蛋白太大了,不能包装起来进行分子治疗,也不能在治疗部位投递。这导致研究人员转而寻找截短的版本。

为此开展的一项研究表明,被截断的基因需要包含一个跨膜结构域,这是基因的一部分。一个意想不到的原因是这种感觉细胞在没有跨膜结构域的情况下成熟缓慢。

这让研究人员感到惊讶,因为耳铁素被认为有助于声音编码,但没有被认为参与感觉细胞的发育。

这项研究结果发表在《细胞分子生物学》杂志上。

早些时候,人们对耳铁蛋白分子进行了大量研究,2017年发现了一种可用于声音编码的基因的截短形式。

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